CM – Le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer depuis des années fait face à plusieurs obstacles avant d’obtenir l’approbation du Royaume-Uni

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Le fabricant d’aducanumab prétend qu’il peut ralentir la progression des problèmes de mémoire et de réflexion, mais sa conclusion est très contestée

La décision du régulateur américain d’approuver l’aducanumab est naturellement un moment de réel optimisme pour de nombreux patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs proches.

C’est, après tout, le premier médicament à obtenir le feu vert depuis 2003, et le premier qui s’attaque au processus de la maladie lui-même, plutôt qu’aux seuls symptômes.

Ils n’auront pas donné leur consentement à moins qu’ils n’aient cru que les preuves suggéraient au moins une chance raisonnable que certains patients en bénéficient.

Mais avant de devenir trop optimiste, il convient de comprendre à quel point ces preuves sont obscures, ainsi que les autres obstacles que l’aducanumab doit surmonter avant de devenir disponible au Royaume-Uni.

Anticorps monoclonal, il cible l’accumulation de plaques de protéines amyloïdes dans le cerveau, qui seraient à l’origine de la maladie d’Alzheimer.

Deux essais de phase 3 sur l’aducanumab ont été interrompus en mars 2019 après qu’un comité de surveillance indépendant a déclaré que le médicament ne semblait pas fonctionner.

Cependant, la société a annoncé plus tard qu’elle avait effectué une réanalyse des données de 318 participants dans l’un des essais qui avaient terminé le cours de 78 semaines.

Il a déclaré que ceux qui prenaient une dose élevée d’aducanumab ont bénéficié d’un ralentissement du déclin cognitif de 22%, ce qui équivaut à environ quatre mois sur 18 mois.

Ni les patients prenant une dose plus faible dans ce même essai, ni les groupes à dose élevée ou faible dans l’autre essai, n’ont montré de bénéfice.

Les critiques ont rejeté la réanalyse comme s’apparentant au « sophisme du tireur d’élite du Texas », où un tireur tire sauvagement mais dessine par la suite une cible autour d’un groupe de trous de balle.

En novembre dernier, le comité consultatif de la FDA a voté catégoriquement contre la recommandation d’approbation, concluant que les essais n’avaient pas réussi à montrer que le médicament ralentissait le déclin mental.

Le bénéfice incertain s’accompagnait de preuves d’effets secondaires nocifs potentiels, à savoir un gonflement du cerveau ou des saignements subis par environ quatre participants sur dix à l’essai ayant reçu la dose élevée.

Malgré cela, des groupes de patients des deux côtés de l’Atlantique ont fortement accueilli l’aducanumab, soulignant que même des preuves équivoques d’efficacité constituent une amélioration par rapport à la situation actuelle.

Citant l’exemple des vaccins Covid-19, Alzheimer’s Research UK a appelé les régulateurs britanniques à mener un processus d’évaluation rapide.

La première étape serait l’évaluation par l’organisme de surveillance de la sécurité des médicaments, l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé.

Comme les ministres et l’agence elle-même ne se lassent jamais de nous le dire à propos de Covid, l’organisme est censé être farouchement indépendant pour peser l’efficacité par rapport au risque.

Un feu vert de la FDA ne signifie donc pas nécessairement que la MHRA emboîtera le pas, même s’il serait naïf de supposer que la décision américaine ne comptera pour rien.

Un obstacle plus important sera probablement l’évaluation du rapport qualité-prix qui devrait ensuite être effectuée par le National Institute of Health and Care Excellence (Nice), l’organisme qui décide des médicaments et des traitements que le NHS devrait acheter.

Avec des données d’efficacité ambiguës d’une part, et un coût potentiel de dizaines de milliers par patient chaque année pour le médicament d’autre part, rien ne garantit que Nice dira oui.

La décision de la FDA d’hier ne justifie pas en soi la soi-disant « hypothèse amyloïde », la base théorique derrière l’aducanumab et sans doute la théorie dominante dans le développement de médicaments contre la maladie d’Alzheimer au cours des 30 dernières années.

Pour la première fois, les scientifiques auront la chance d’examiner l’effet d’un médicament de compensation amyloïde sur des centaines de milliers, peut-être des millions de patients, leur offrant potentiellement de nouvelles informations pour adapter de meilleurs suivis.

Les décisions devraient également renouveler la confiance des investisseurs dans les médicaments anti-amyloïdes – et plus largement dans le domaine des médicaments contre la maladie d’Alzheimer.

Cependant, certains scientifiques craignent qu’en approuvant l’aducanumab, avec ses preuves équivoques, les régulateurs aient abaissé la barre pour l’avenir.

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